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雷特綜合癥3期試驗新藥

雷特綜合癥3期試驗新藥

2025年05月01日 05:06

1個回答

目前，關于雷特綜合征的 3 期臨床試驗新藥有 trofinetide（曲非奈肽）。在相關研究中，trofinetide 在 155 名完成研究的女性患者中，每天兩次口服，持續 12 周，和安慰劑組相比，患者的日常行為表現和臨床療效評估都有了顯著的改善。該藥已于 2023 年在美國獲批上市，成為全球首個治療雷特綜合征的藥物。
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